Наследственную эпилепсию успешно вылечили у мышей

Фото из открытых источников

Ученым из Университета Цюриха впервые удалось вылечить мышей с наследственной формой эпилепсии (GEFS⁺). Ранее с такими расстройствами справлялись при помощи лекарств, но они предназначены только для снижения частоты приступов, но не всегда дают эффект и имеют побочные эффекты. Что изменилось в алгоритме лечения, рассказал ресурс science.org.

Причиной болезни считается мутация в гене SCN1A, отвечающем за опционал натриевых каналов в нервных клетках, но когда эти алгоритмы «ломаются», мозг работает со сбоями — нейроны перевозбуждаются, вызывая припадки.

Учеными был использован особый метод генного прайм‑редактирование (это усовершенствованная версия методики CRISPR/Cas). Его достоинство в том, что он чётко исправляет ошибки в генах, без разрыва цепочки ДНК целиком. Что критично для нервных клеток, которые почти не обновляются, потому-то их сложно редактировать привычными способами.

В ходе эксперимента у мышей, обладающих мутацией SCN1A, как и у людей с GEFS⁺, происходили судороги в условиях лихорадки. После лечения специалисты исправили дефект в большинстве нервных клеток важной зоны мозга, что позволило наладить передачу сигналов между нейронами. В контрольной группе припадки были у 80% животных, а после терапии — лишь у 15%.

Пока результаты имеются лишь в опытах на мышах, но в перспективе метод может помочь не только при эпилепсии, но и при иных неврологических патологиях, вызванных генетической ошибкой.