В США разработали генную терапию аутизма

Созданные американскими микробиологами золотые наночастицы, способные редактировать гены клеток мозга, могут быть применены для генной терапии самых тяжелых форм аутизма. О приближении победы над этим заболеванием пишет издание Nature Biomedical Engineering.

Аутизм остается неизлечимым заболеванием, так как его природа связана с большим количеством генетических, а также, предположительно, экологических и бактериальных факторов. Но в основе аутизма все-таки генетические мутации, которых, как показывают исследования последних лет, может быть не один десяток.

"Мы открыли уже десятки генов, мутации в которых могут провоцировать аутизм, однако все еще не в полной мере понимаем причины возникновения нарушений аутистического спектра. Впрочем, с некоторыми формами аутизма все более-менее понятно — например, мы знаем, из-за чего развивается тяжелая форма аутизма, известная как "поломка X-хромосомы"", — рассказывает Хе-ен Ли из университета Техаса в Остине.

У носителей этой формы аутизма присутствуют лишние "буквы" ДНК в гене FMR1, который кодирует образование связей между нервными клетками. Именно из-за невозможности нормальной транскрипции этого гена и появляются разнообразные поведенческие нарушения. Но теперь ученые знают, как починить неправильный ген FMR1 — для этого планируется использовать специальные наночастицы, не вызывающие мощной ответной реакции со стороны иммунитета.