Ученые впервые спасли мышь от слепоты с помощью генной терапии

Американские ученые впервые задействовали редактор генома CRISPR/Cas9 для изменения генетического кода клеток сетчатки глаза млекопитающего. Подопытная мышь, таким образом, была вылечена от слепоты — пишет информагентство РИА Новости, ссылающееся на издание Nature Communications.

"Мы достигли столь невероятных высот в редактировании генома, что можем превращать одни клетки зрительной системы в другие, просто меняя их ДНК при помощи системы CRISPR/Cas9. В конкретном случае речь идет о терапии слепоты, основанной на преобразовании клеток-палочек в клетки-колбочки", — рассказывает ведущий автор научной работы, сотрудник Национального института глаз в Бетесде, Ананд Сваруп.

Зрительная система млекопитающих (человека в том числе) работает на основе клеток двух типов — палочек и колбочек. Первые отвечают за распознавание образов в условиях недостаточного освещения, но не позволяют видеть цвет, вторые же делают возможным цветное зрение, но не работают в темноте.

Палочки, при этом, нужны не только для сумеречного зрения — эти клетки, как выяснили ученые, поддерживают и питают сетчатку в целом, то есть их разрушение неминуемо оборачивается слепотой.

Бороться с которой и научились авторы исследования, вооруженные новейшим достижением генной терапии — редактором CRISPR/Cas9.