Нанокомплексы с CRISPR облегчили симптомы болезни Альцгеймера

Симптомы болезни Альцгеймера могут быть облегчены при помощи особых нанокомплексов, которые доставляют систему редактирования генома CRISPR-Cas9 непосредственно в пораженные заболеванием нейроны.

Эксперименты на грызунах, осуществленные учеными из Южной Кореи, показали, что такая технология лечения нейродегенеративной болезни является весьма результативной.

"Причинами нейродегенеративных заболеваний далеко не всегда являются мутации клеток, однако направленное управление экспрессией генов в нервных клетках — это очень перспективное направление терапии, позволяющее снимать симптомы болезней", — цитирует авторов исследования издание Nature Neuroscience.

Остановить развитие болезни Альцгеймера, как наглядно продемонстрировали ученые из Университета Донгук, можно при помощи генетического редактора CRISPR-Cas9, который в терапевтических целях нужно доставить в каждую пораженную клетку мозга.

Для этого применяются особые нанокомплексы, которые попадают в мозг при помощи инъекции. Белки Cas9, "заряженные" таким образом, чтобы взаимодействовать с генетической последовательностью Bace1, участвующей в развитии болезни Альцгеймера, оказались эффективным решением, которое избавило модельных мышей от симптомов болезни уже через несколько недель.