Учёные: Генная терапия вылечила мышей в утробе матери

Генная терапия, которой ученые подвергли еще не родившихся лабораторных мышат, помогла предотвратить развитие у модельных животных серьезного нейродегенеративного заболевания.

По данным издания Nature Medicine, речь идет о разновидности болезни Гоше. Эта болезнь развивается из-за дефицита фермента глюкоцереброзидазы, кодируемого последовательностью GBA. Недостаток фермента приводит к усиленному образованию в тканях липидных веществ, которые провоцируют самые разные нарушения — в легкой форме поражаются внутренние органы и кости, а в тяжелой нейронопатической форме болезнь Гоше приводит к серьезной дегенерации головного мозга.

Сотрудники Университетского колледжа Лондона решили победить болезнь, что называется, в зародыше — для этого они ввели в мозг эмбрионов копии гена GBA в составе так называемого вирусного вектора.

Итоги эксперимента спорные — с одной стороны, течение тяжелой нейродегенеративной формы болезни Гоше удалось в значительной степени ослабить, но с другой — фенотип мышей, на которых проводился опыт, довольно далеко ушел от нормального, то есть повторять опыт на людях можно будет только после усовершенствования.