Новый метод лечения врожденной глухоты оказался эффективнее прежних подходов

Фото из открытых источников

Команда китайских и американских исследователей подвела итоги первых масштабных испытаний генной терапии, что предназначена для терапии врождённой глухоты. О завершении проекта рассказало ТАСС со ссылкой на информацию пресс-службы Массачусетской офтальмологической и отоларингологической больницы.

В проекте были задействованы 42 жителя Китая в возрасте от нескольких месяцев до 32 лет. Всем им были введены от одной до трёх доз препарата. После процедур эксперты два с половиной года вели наблюдение за состоянием слуха добровольцев и фиксировали динамику изменений.

В основу методики положено использование аденоассоциированных вирусов AAV9. При их помощи в клетки внутреннего уха доставляют исправленную версию гена OTOF. Этот ген ответственен за продуцирование белков, что обеспечивают трансфер звукового сигнала в мозг. Нарушения в этом участке ДНК способны вызывать полную глухоту с рождения.

Позитивный эффект начал проявляться уже через несколько недель после старта терапии. Слух улучшился у 90 процентов участников. У взрослых пациентов результат был ниже, но в 66 процентах случаев отмечалось и устойчивое улучшение, сохранявшееся в течение всего периода наблюдения.

Не было отмечено и заметных побочных реакций. Авторы исследования подчёркивают, что полученные данные говорят не только об эффективности подхода, но и о шансах на внедрение терапии в практику обычных медицинских учреждений.