Завершена третья фаза испытаний клеточной терапии от мышечной дистрофии Дюшенна

Фото из открытых источников

Международная исследовательская команда завершила третью фазу клинических испытаний клеточной терапии от мышечной дистрофии Дюшенна. Она заключается во введении в кровоток ее носителей культур сердечных стволовых клеток. Что на 54-65% замедлило ослабление мышц большего числа добровольцев, говорит исследование, опубликованное в журнале lancet.

Исследование показало, что культуры клеток замедляют развитие мышечной дистрофии Дюшенна на поздних стадиях ее развития, тормозя ослабление мускулов ее носителей. Также терапия помогает носителям самых разных мутаций в гене DMD, что способствует развитию данной болезни.

К этому выводу пришла команда медиков на основе итогов клинических испытаний клеточной терапии, основанной на CDC-клетках. Это аналоги стволовых клеток сердца, выращенные в лаборатории и призванные участвовать в регенерации поврежденных сердечных мышц.

Несколько лет назад биологам удалось обнаружить, что при введении в кровоток животных CDC-клетки вырабатывают наборы химических сигналов, замедляющих воспалительные процессы в мышцах, предотвращая массовую гибель их клеток и синтез рубцовой ткани. Что подсказало медикам: эти тельца можно задействовать как терапию от мышечной дистрофии Дюшенна.

Её безопасность и эффективность ранее продемонстрировали в рамках первых двух фаз клинических испытаний, где приняли участие несколько десятков добровольцев. Третий этап стал окончательной проверкой с участием 106 юных пациентов в возрасте от 10 до 22 лет. В его рамках ученые ежеквартально в течение года вводили культуры клеток в кровоток добровольцев.

Наблюдения доказали, что терапия замедляет ослабление мышц плеча и предплечья на 54-65% в сравнении с добровольцами из контрольной группы, отмечено и благотворное влияние на работу их сердца, и замедление формирования рубцов внутри миокарда у ряда испытуемых.