В «Сириусе» разработана методика терапии наследственной слепоты

Фото из открытых источников

Исследователями Научно-технологического университета «Сириус» разработан новый подход к генной терапии, способный помочь пациентам с наследственными заболеваниями глаз. О новации рассказала пресс-служба НТУ.

Главной особенностью новой методики является возможность собирать крупные терапевтические белки внутри клетки, этому процессу не мешают ограничения по размеру генов при использовании аденоассоциированных вирусов. Что весьма перспективно для создания эффективных отечественных препаратов, используемых в лечении тяжелых ретинопатий.

Специалисты использовали природный механизм сплайсинга белков, при котором особые молекулы-интеины соединяют половинки белка в единую структуру. Первые эксперименты показали эффективность сборки в 70–80%, причём, методика демонстрирует позитивные результаты как в клетках почек, так и сетчатки.

Уже проведено тестирование прототипа препарата для терапии болезни Штаргардта - на клетках человека и животных. Результат оптимистичен: уровень белка в фоторецепторах оказался вдвое выше в сравнении с контрольной группой.

Команда продолжает изыскания и готовится к следующим этапам испытаний. Если методика вновь докажет эффективность, то в нашей стране появится отечественная платформа для лечения широкого спектра тяжелых наследственных заболеваний — от слепоты до муковисцидоза и гемофилии.