Ученые нашли способ остановить редкую детскую болезнь

Многие годы специалисты вели поиск способов борьбы с церебральной адренолейкодистрофией. Наконец, в этой истории появилась надежда на благополучное завершение. Международная группа учёных предложила первое эффективное средство против этой редкой и опасной генетической болезни, поражающей мальчиков в возрасте от 3 до 12 лет.

Разработанный группой экспертов препарат лериглитазон пока остаётся экспериментальным, он тестируется в рамках клинического исследования NEXUS, которое осуществляется в США, Европе и Южной Америке. Предварительные данные оптимистичны: после полугода наблюдений за 11 пациентами у всех зафиксировано замедление прогрессирования заболевания, а примерно у половины мальчиков оно полностью остановлено.

Авторы работы отмечают: к открытию учёные шли долго. И результат впечатляет: впервые можно наблюдать, как обычная таблетка противостоит этой разрушительной болезни. Такой успех стал возможным благодаря глобальному сотрудничеству.

До этого прорыва основными способами лечения церебральной адренолейкодистрофи (цАЛД) оставались пересадка стволовых клеток и генная терапия. Но они дают высокие рисками, да и доступны не всем. К тому же. Болезнь нередко выявляют поздно, и лечение неэффективно. У лериглитазона есть высокие шансы стать первым таблетированным средством против этой патологии.