Новый прорыв в генетике оказал заметное влияние на медицину

Фото из открытых источников

Учёные давно задаются вопросом, почему человек, обладающий триллионами клеток, и крошечный круглый червь имеют почти одинаковое количество генов? Причиной является механизм регуляции, позволяющий одним и тем же генам участвовать в исполнении совершенно разных функций, пишет Cell.

Американские учёные Виктор Эмброс и Гэри Равкан стали лауреаты Нобелевской премии по физиологии и медицине 2024 года. Высочайшей награды они были удостоены за открытие роли микроРНК в посттранскрипционной регуляции генов. Нобелевские лауреаты смогли доказать, что микроРНК выступает своего рода «дирижером» генетических процессов, способным влиять на создание белков и контроль работы клеток.

Это открытие отчасти пересекается с работой Эндрю Файера и Крэйга Мэллоу, что получили Нобелевскую премию в 2006 году за изучение РНК-интерференции. Этот механизм изначально был описан у растений в качестве средства защиты от вирусов, но затем стало ясно, что он универсален для многоклеточных организмов.

В новой работе Эмброс и Равкан впервые выявили конкретную пару — микроРНК и ее целевую мРНК, блокируя которую, ей удается управлять процессами в клетке. Но эксперимент показал, что одна микроРНК может иметь тысячи мишеней. Так, исследование микроРНК miR-142 на грызунах продемонстрировало, что при ее отсутствии возникают заметные нарушения в иммунной и кроветворной системах.

Причина в том, что miR-142 регулирует функционал свыше 2000 молекул. Это наследие эволюции, позволившее формировать в организме специализированные клетки: мышечные, нервные, кожные и другие.

Интерес к РНК-интерференции достаточно давний. Компании вкладывают солидные инвестиции в разработку лекарств на её основ. Но до сих пор не было получено значимых результатов. Основное препятствие — создание препаратов по принципу традиционной фармацевтики, что было ориентировано на селективное подавление одного белка. Но потенциал РНК-интерференции больше, поскольку это алгоритм широкого спектра действия.