Обнаружены новые соединения для лечения спинальной мышечной атрофии

Ученые обнаружили новые соединения, на основе которых можно создать менее токсичные и более эффективные лекарства для терапии мышечной атрофии. Статья по теме, как сообщили представители Сколковского института науки и технологий, появилась на страницах издания Nucleic Acid Therapeutics.

"Авторы исследования изучили эффективность и безопасность перспективных химических вариантов для антисмысловых олигонуклеотидов, которые применяются в лечении такого серьезного генетического недуга, как спинальная мышечная атрофия (СМА). Новые данные позволяют создавать менее опасные для здоровья препараты, продолжительность действия которых будет выше", — сказано в сообщении.

У людей, страдающих от СМА, нет активного белка, кодируемого геном SMN1. При этом, в ДНК человека есть почти точная копия этого гена — SMN2. Для того, чтобы клетки использовали SMN2 вместо SMN1, на генетические процессы можно воздействовать при помощи антисмысловых олигонуклеотидов — одноцепочечных химически модифицированных фрагментов ДНК, которые нацелены на пре-мРНК.

В новом исследовании ученые Сколковского института науки и технологий изучили модификации антисмысловых олигонуклеотидов с 1-бутансульфонилфосфамидными и метансульфонилфосфамидными (µ) группами. Активность соединений тестировалась "в пробирке" и на модельных грызунах — тесты показали, что новые соединения менее токсичны и более эффективны.