Пациенту с ВИЧ впервые пересадили CRISPR-отредактированные клетки крови

Врачи из Китая впервые пересадили отредактированные при помощи технологии CRISPR клетки крови пациенту с вирусом иммунодефицита человека и Т-клеточной лейкемией. Клетки успешно прижились в организме больного, однако обеспечить защиту от вируса таким образом не удалось. Ученые, тем не менее, не намерены опускать руки.

Статья, посвященная проекту китайских медиков, появилась в издании New England Journal of Medicine. Сотрудники Центра исследований стволовых клеток пекинского университета подвергли больного радиотерапии, а затем ввели ему его собственные отредактированные клетки. В кроветворные клетки, в частности, была внесена мутация CCR5Δ32. Клетки успешно прижились, однако экспериментальная терапия не помогла побороть ВИЧ — ученые говорят, что из-за низкой эффективности генетического редактирования.

"Мутация, которую мы привили клеткам, делает T-клетки более защищенными к вирусу иммунодефицита человека. Существуют люди с этой мутацией, которые защищены от ВИЧ, однако их всего несколько процентов, поэтому подобрать донора клеток очень сложно. Соответственно, мы решили создавать клетки с нужной мутацией на основе родных клеток пациента. Для этого хорошо подходит технология редактирования генома CRISPR", — рассказывает Лей Сюй, ведущий автор проекта.

Сейчас ученые работают над повышением эффективности редактирования клеток, а затем планируют повторить эксперимент. Предполагается, что инновационная методика позволит создать эффективную генную терапию от ВИЧ.