В США ученые впервые использовали CRISPR для лечения анемии

В США впервые применили генетический редактор CRISPR для терапии наследственной болезни. По данным National Public Radio, Викторию Грей из штата Миссури лечат от тяжелой формы серповидноклеточной анемии при помощи ее же стволовых клеток, отредактированных особым образом.

Это первые клинические испытания основанной на технологии CRISPR методики лечения наследственных заболеваний, в которых принимает участие гражданин Соединенных Штатов Америки. В общей сложности в испытаниях могут поучаствовать до сорока пяти человек.

Гены стволовых клеток, введенных Виктории Грей, были изменены так, чтобы потомки этих клеток могли производить гемоглобин в правильной форме. Серповидноклеточная анемия — болезнь, при которой эритроциты производят неправильный гемоглобин S. Мутантные эритроциты деформированы и живут меньше обычных, в результате чего организм подвергается повышенной утомляемости.

При тяжелых формах заболевания снижается продолжительность жизни, однако лечения серповидноклеточной анемии до сих пор не существовало. Но теперь, когда у человечества появился генетический редактор CRISPR, все изменится. "Эту наследственную болезнь можно вылечить, если обеспечить клеткам-предшественникам эритроцитов правильный вариант генетической последовательности, кодирующей гемоглобин", — говорят представители компаний Vertex и CRISPR Therapeutics.