Ученые: Модифицированные стволовые клетки помогут при лечении слепоты

Редактор генома CRISPR помогает генетикам решить очередную задачу. На этот с его помощью исследована возможность удаления мутаций из стволовых клеток у пациентов с дегенерацией сетчатки глаза.

Эксперименты по «ремонту» генов, по ошибке вызывающих слепоту в следствие дегенерации сетчатки, прошли успешно за счет новых стволовых клеток, которые удалось перепрограммировать с использованием CRISPR.

Как рассказывает Стивен Цанг из университета Колумбии (Нью-Йорк, США), учёные хотят приспособить CRISPR для лечения врождённых недугов. Сейчас ведётся работа по созданию персонализированной методики лечения глазных заболеваний.

Уже несколько лет Цанг с коллегами ведёт разработку генной терапии для лечения пигментного ретинита. Это заболевание способно разрушить сетчатку, убить светочувствительные клетки и в итоге ослепить пациента. Самая распространённая форма недуга возникает из-за единичной мутации гена RGPR в виде «опечатки», которая состоит из одной «буквы»-нуклеотида.

Исследователи предлагают бороться с этой бедой за счёт выращивания стволовых клеток, исправления в них ошибки, заменяя версию RGPR на правильную и превращения их в палочки и колбочки сетчатки. Полученный материал будет вводиться в глаз пациента, заменяя повреждённые светочувствительные клетки.

Первый шаг уже сделан. Учёные заменили повреждённый ген RGPR, при этом не повредив другие гены вокруг этого фрагмента ДНК. Также они вырастили культуру стволовых клеток. Проделанную работу сильно осложняли повторяющиеся фрагменты гена RGPR, которые есть и в других регионах генома, а ведь на них мог ошибочно среагировать CRISPR.

Следующим шагом станет превращение результатов «работы над ошибками» в колбочки и палочки сетчатки. Ожидается, что это будет несложно, достаточно будет лишь использовать определённые гормоны и сигнальные молекулы. Как только новые клетки будут готовы, их попробуют пересадить в глаза животных с этой формой ретинита.