NB: Разработан новый метод лечения многих наследственных заболеваний

Фото из открытых источников

Американскими биологами разработан новый метод генной терапии, позволяющий одновременно исправлять многие мутации, вызывающие наследственные заболевания. Работа опубликована в журнале Nature Biotechnology.

Технологию отличает высокая точностью и эффективность. Учёным впервые удалось продемонстрировать способность устранения патогенных изменений ДНК у позвоночных на примере рыбок данио-рерио с мутациями, провоцирующими сколиоз. 

Основным новшеством методики стали ретроны — элементы бактериальной ДНК, в природе призванные защищать микробы от вирусов. Ранее ретроны уже были задействованы в экспериментах на клетках млекопитающих, но эффективность оказалась крайне низкой: только у 1,5% клеток удавалось исправлять участок генома. В новой версии данный показатель вырос до 30%, авторы отмечают, что это ещё не предел.

Главное достоинство технологии — в её универсальности. В отличие от традиционных подходов, таких как CRISPR/Cas9, новация способна заменить объёмные участки дефектной ДНК на здоровые копии. В этом случае решение может подходить сразу многим пациентам с разными комбинациями генетических поломок. Тогда как большинство ныне существующих методов способны исправлять одну-две мутации.

Сейчас коллектив пытается применить метод для лечения муковисцидоза — генетического заболевания, провоцирующего нарушение работы дыхательных путей на фоне мутаций в гене CFTR.