Разработана успешная генная терапия для лечения врожденной глухоты

Фото из открытых источников

Китайские ученые из Тяньцзина совершили прорыв в области синтетической биологии, способный открыть новые пути лечения генетических заболеваний, таких как серповидноклеточная анемия и врожденная глухота. Раньше их терапия была малоэффективна, и новое исследование даёт надежду многим пациентам с тяжелейшими недугами.

Исследование, опубликованное в научном журнале Nature Methods, рассказало об успешном синтезе фрагмента человеческого генома длиной больше миллиона пар оснований с его последующей передачей в эмбрионы мышей для проверки функциональности.

Международному коллективу генетиков удалось создать прототип генной терапии, помогающей при прогрессирующей врожденной глухоте, коррелированной с мутациями в гене P2RX2. Эксперименты на мышах продемонстрировали, что терапия позволила не только восстановить слух и баланс тела у грызунов, но и защитить их от дальнейшего ухудшения слуха, что вызван громким шумом.

Работу провели специалисты Массачусетской офтальмологической и отоларингологической больницы (MEE). Авторы исследования отметили, что инновационная терапия перспективна в качестве основы для лечения глухоты, вызванной мутацией DFNA41 в гене P2RX2.