SCMP: китайские ученые научились редактировать «связанный» с аутизмом ген

Учёные из Шанхая добились значительного прогресса в разработке потенциальной инъекции,  устраняющей признаки расстройства аутистического спектра (ASD) путем изменения генетической структуры в мозге. Это многообещающее лечение, протестированное на мышах, продемонстрировало положительные результаты.

Исследователи разработали систему редактирования генома, которая успешно модифицировала ДНК мышей с мутацией, сходной с мутацией, обнаруженной у некоторых пациентов с ASD. Эксперименты показали, что мыши, получившие инъекцию с этой системой редактирования, проявили уменьшение поведенческих проявлений, связанных с расстройством.

Опубликованный в South China Morning Post (SCMP) отчет об исследовании выделяет, что предлагаемый метод лечения может быть полезен не только для пациентов с ASD, но и для других генетических нарушений нервной системы.

ASD затрагивает около 1% населения мира, а согласно Центрам по контролю и профилактике заболеваний США (CDC), каждый 36-й ребенок в США сталкивается с этим расстройством. Это состояние может существенно влиять на способность человека общаться и взаимодействовать, вызывая повторяющееся поведение и углубляя интересы в определенных областях.

Мутации в гене MEF2C предполагаются как основная причина нарушений развития, проблем речи, повторяющегося поведения и эпилепсии, по данным, представленным в статье.

Исследование также выявило, что самцы мышей с мутацией демонстрировали более низкие уровни белка MEF2C в мозге, что соотносилось с симптомами, напоминающими гиперактивность, проблемы в социальном взаимодействии и повторяющееся поведение, характерные для ASD.