Британские ученые разработали потенциальное лекарство от гипераммониемии

Фото из открытых источников

Британские исследователи из Университетского колледжа Лондона представили возможное средство для борьбы с гипераммониемией — состоянием, при котором из-за дисфункции печени в организме накапливается аммиак, приводя к повреждению клеток. Статья, посвященная этому открытию, была опубликована в научном издании Science Advances (SciAdv).

Гипераммониемия представляет собой серьезное заболевание, способное вызывать поражения различных органов, включая мозг и печень. Оно развивается вследствие неспособности организма выводить аммиак, что характерно для людей с тяжелыми заболеваниями печени. По статистике, среди ста миллионов пациентов с циррозом около трех миллионов ежегодно попадают в больницы из-за осложнений, вызванных повышенным уровнем аммиака. Каждый шестой из них умирает в течение трех месяцев после госпитализации. До сих пор не существовало эффективного метода лечения этого состояния.

В ходе экспериментов на лабораторных грызунах ученые выяснили, что аммиак способствует увеличению количества белков RIPK1 и RIPK3. Эти белки повреждают митохондрии – структуры, отвечающие за выработку энергии в клетках. Более того, аммиак активирует сигнальный путь TLR4, связанный с воспалительными процессами и клеточной гибелью, а также провоцирует рубцевание тканей печени, что ухудшает течение болезни.

Специалисты разработали препарат YAQ-005, способный блокировать путь TLR4. Это предотвращает повреждение митохондрий и снижает воспаление. По мнению ученых, новое средство может быть полезным не только для взрослых пациентов с заболеваниями печени, но и для детей, страдающих генетическими формами гипераммониемии.

Клинические испытания YAQ-005 запланированы на середину 2025 года. Если результаты окажутся успешными, это откроет путь к созданию эффективной терапии для пациентов с гипераммониемией.