Новая методика StitchR помогает лечить генетические заболевания

Учёные из Университета Рочестера представили методику, способную преодолеть один из главных барьеров генной терапии — работу с крупными генами. StitchR («сшивка РНК»), позволяет доставлять в клетки две половины гена, которые затем объединяются в единую матричную РНК (мРНК). Это открытие особенно важно для лечения сложных наследственных заболеваний, таких как мышечная дистрофия, сообщает сайт университета.

Мышечная дистрофия Дюшенна и мышечная дистрофия пояса конечностей связаны с мутациями в огромных генах, которые сложно доставить с помощью стандартных векторов. Новая технология использует аденоассоциированные вирусы (AAV), которые доставляют половинки гена в клетки, где происходит их объединение благодаря рибозимам — ферментам, действующим как «молекулярные ножницы». В результате в клетке восстанавливается экспрессия необходимых белков, таких как Дисферлин и Дистрофин, что потенциально может вернуть утраченные функции мышц.

«Эта система двойных векторов позволяет обходить ограничения по размеру генов, открывая новые возможности для лечения заболеваний, которые ранее считались неизлечимыми», — объясняет ведущий исследователь Дуглас Андерсон. Технология StitchR уже продемонстрировала высокую эффективность в двух моделях животных с мышечной дистрофией, восстановив уровень белков до нормальных значений.

Исследовательская группа отмечает, что данная технология отличается от других двухвекторных подходов, поскольку производит только полноразмерные белки, исключая риск создания фрагментированных продуктов, которые могут оказать непредсказуемое воздействие на клетки.