В США испытывают препарат с системой CRISPR-Cas9 против ВИЧ

Долгожданного лекарства от ВИЧ/СПИД до сих пор нет. Компания Excision BioTherapeutics из Сан-Франциско предпринимает попытки изменить эту ситуацию с использованием инфузии под названием EBT-101, информирует MedicalXPress.

Последние данные о безопасности экспериментального препарата обнадеживают: у трех пациентов не отмечено серьезных побочных эффектов после одноразовой процедуры редактирования генов. Однако для полноценной оценки эффективности придется подождать до 2024 года.

В основе лечения лежит технология редактирования генов CRISPR, которая предназначена для поиска и отключения ВИЧ путем разрезания его ДНК, предотвращая репликацию. Эта методика, вдохновленная миллиардолетней эволюцией бактерий, предоставляет новую надежду на преодоление вируса.

CRISPR, представляющий собой миниатюрного "робота", способного направляться в генетические участки внутри клетки, активно применяется для лечения наследственных заболеваний. Одобрение его использования для терапии серповидноклеточной анемии ожидается от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в декабре.

Несмотря на увеличение числа людей, получающих антиретровирусные препараты, ежегодно умирают сотни тысяч от СПИДа. Надежда на появление эффективного лекарства остается крайне важной.

Борьба с ВИЧ осложнена его способностью уклоняться от иммунной системы и создавать тысячи мутаций. CRISPR направлен на ядро вируса, увеличивая шансы на его отключение и предоставляя новые возможности в лечении этого опасного заболевания.

Последние исследования на мышах, крысах и макаках подтверждают потенциал CRISPR для уничтожения ВИЧ. Несмотря на успешные результаты безопасности EBT-101, перед настоящим лекарством от ВИЧ еще много вызовов, включая тестирование на больших группах пациентов и обеспечение доступности терапии для всех, нуждающихся в ней, особенно в бедных странах.