CRISPR-система вылечила собак от мышечной дистрофии‍

Перспективный генетический редактор CRISPR/Cas9 был успешно задействован для исправления дефекта в ДНК собак, провоцирующего миодистрофию Дюшенна.

По данным авторитетного научного издания Science, ранее этот генетический дефект удавалось исправить исключительно в лабораторных клеточных культурах, а также а ДНК мышей.

"Миодистрофия Дюшенна — это достаточно редкая, но очень серьезная болезнь, поражающая в основном мальчиков. Подверженные этой болезни люди (их примерно триста тысяч по всему миру) часто умирают, не дожив даже до двадцати лет", — рассказывают ученые из Соединенных Штатов, которым удалось приблизиться к лечению опасного генетического заболевания.

В новом эксперименте с собаками ученые использовали специальный вирус для доставки редактирующих гены веществ в каждую отдельную клетку организма.

По итогам опыта было подтверждено, что методика, на которую сделали ставку генетики, оказалась эффективной — ген, мутация которого провоцирует миодистрофию Дюшенна, начал работать правильно, и в мышцах щенков был зафиксирован необходимый уровень структурного белка, синтезируемого геном.