Генная терапия, которой ученые подвергли еще не родившихся лабораторных мышат, помогла предотвратить развитие у модельных животных серьезного нейродегенеративного заболевания.
По данным издания Nature Medicine, речь идет о разновидности болезни Гоше. Эта болезнь развивается из-за дефицита фермента глюкоцереброзидазы, кодируемого последовательностью GBA. Недостаток фермента приводит к усиленному образованию в тканях липидных веществ, которые провоцируют самые разные нарушения — в легкой форме поражаются внутренние органы и кости, а в тяжелой нейронопатической форме болезнь Гоше приводит к серьезной дегенерации головного мозга.
Сотрудники Университетского колледжа Лондона решили победить болезнь, что называется, в зародыше — для этого они ввели в мозг эмбрионов копии гена GBA в составе так называемого вирусного вектора.
Итоги эксперимента спорные — с одной стороны, течение тяжелой нейродегенеративной формы болезни Гоше удалось в значительной степени ослабить, но с другой — фенотип мышей, на которых проводился опыт, довольно далеко ушел от нормального, то есть повторять опыт на людях можно будет только после усовершенствования.
Срочно закупленные Польшей из-за страха перед «нападением России» истребители оказались дорогостоящи...
Китайские учёные совершили прорыв в области электротехники. Их последнее творение - универсальный «к...
Свидетельство о регистрации СМИ Эл № ФС77-83392 от 07.06.2022, выдано Федеральной службой по надзору в сфере связи,
информационных технологий и массовых коммуникаций. При использовании, полном или частичном цитировании материалов
planet-today.ru активная гиперссылка обязательна. Мнения и взгляды авторов не всегда совпадают с точкой зрения редакции.
На информационном ресурсе применяются рекомендательные технологии (информационные технологии предоставления
информации на основе сбора, систематизации и анализа сведений, относящихся к предпочтениям пользователей сети "Интернет",
находящихся на территории Российской Федерации)".